同一种罕见病"天价药" 三个家庭不同的用药开销

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近日，罕见病高值药“唯铭赞”即将退出中国大陆市场的消息引发舆论关注。

“唯铭赞”是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药，通过静脉注射，这种药能暂时补充患儿体内缺少的酶，延缓疾病进程。

黏多糖贮积症IVA型是一种常染色体隐性遗传病，矮小症和腕关节松弛是经典型黏多糖贮积症IVA型的主要表现。如果该药最终真的退出中国大陆市场，患者们将面临无药可用的困境。

“唯铭赞”进入中国大陆市场5年来，由于各地医保政策不同，商业保险的政策不同，患者用药的个人支出也有所差异。最近，我们在江苏、浙江和上海三地各找到了一位用药的患儿，听孩子们的父母讲解各自使用“唯铭赞”的开销。

“唯铭赞”在中国大陆的定价为7500元一支（5ml），需要依据患者体重决定用药剂量。一个25斤的孩子，一年用药的总价在200万元左右。患者需要终身用药，费用逐年增加。

近期，国家医保局和卫健委等相关部门也通过中国罕见病联盟、各地罕见病协会，以及各大医院相关科室医生等渠道收集了解黏多糖贮积症IVA型患者的用药情况。企业更加统一透明的赠药政策，国家和社会更多元的医疗补助保障政策，也许才能让患者看到希望。

（看看新闻Knews记者：周智敏 影像记者：徐玮 实习记者：廖望 ）

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